Zabudnuté heslo?
Prihlásenie

Génová terapia čiastočne obnovila zrak úplne slepým myšiam

Génová terapia čiastočne obnovila zrak úplne slepým myšiam
Autor:
Roman Mališka
Zverejnené:
27. 10. 2020
Hodnotenie:
Už ste hlasovali.

Pri niektorých formách slepoty určité časti oka stále fungujú, ale poškodenie buniek citlivých na svetlo narúša videnie. No vedcom zo spoločnosti Nanoscope sa podarilo prostredníctvom génovej terapie obísť poškodené bunky a čiastočne obnoviť videnie u myší, ktoré boli úplne slepé.

Fotoreceptory sú bunky v sietnici (tyčinky a čapíky), ktoré sú citlivé na svetlo a sú prvým krokom v reťazci, ktorý umožňuje vidieť. Keď sú fotoreceptory aktivované svetlom, vysielajú chemický signál do ďalších neurónov v sietnici, vrátane takzvaných bipolárnych buniek, ktoré zasielajú signál do optického nervu a do mozgu na spracovanie. Tieto fotoreceptory sa bohužiaľ poškodia pri mnohých očných ochoreniach, ako je napríklad vekom podmienená makulárna degenerácia sietnice oka a retinitis pigmentosa, čiže dedičné ochorenie sietnice. To zhoršuje videnie, aj keď je zvyšok zrakovej sústavy stále funkčný.

V novej štúdii sa teda vedci pokúsili obísť fotoreceptorové bunky a priamo aktivovať bipolárne bunky. Za týmto účelom sa zamerali na gén nazývaný ako MCO1, ktorý vo fotoreceptorových a bipolárnych bunkách exprimuje (pozitívna selekcia) signalizačné proteíny nazývané opsíny.

Nová liečba spočíva v jednorazovej injekcii MCO1 opsínov prenášaných v adeno-asociovanom vírusu (AAV2) do oka. Tím testoval túto techniku na myšiach s degeneráciou sietnice, ktorá spôsobila, že vôbec nevnímali svetlo. Zdá sa, že liečené myši opäť získali citlivosť na svetlo a obnovila sa funkcia sietnice, pretože pri vizuálnych testoch, ako bola navigácia v bludiskách a reagovanie na zmeny pohybu, dosahovali podstatne rýchlejšie výsledky.

Zdá sa, že hladiny MCO1 v bipolárnych bunkách zostali vysoké po dobu šiestich mesiacov po injekcii a čo je dôležité, iné bunky neexprimovali proteín vyššie ako obvykle. Toto zistenie naznačuje, že terapia nemala mimotelové účinky, zatiaľ čo krvné a tkanivové testy nepreukázali žiadne známky zápalu.

Aj keď sú výsledky sľubné, tím tvrdí, že nie je jasné, ako by sa obnovené videnie mohlo dať porovnávať s normálnym videním. Aby zistili, ako dobre to funguje, plánuje spoločnosť Nanoscope v tomto roku začať klinické testy na ľuďoch v USA u pacientov s ťažkým ochorením sietnice.

Umiestnenie bipolárnych buniek, na ktoré sa zameriava nová génová terapia na expresiu opsínového proteínu MCO1, ktorý pomáha obnoviť videnie u slepých myší.