Nová génová terapia znižuje očný tlak na liečbu glaukómu
- Autor:
- Roman Mališka
- Zverejnené:
- 3. 5. 2023
- Hodnotenie:
- Už ste hlasovali.
Vysoký očný tlak pozorovaný pri glaukóme pomaly vedie k slepote, no u niektorých pacientov liečba pomocou očných kvapiek nefunguje. Výskumníci preto použili génovú terapiu na vývoj sľubného nového spôsobu liečby vysokého očného tlaku spojeného s glaukómom.
Glaukóm, ktorý postihuje až 80 miliónov ľudí na celom svete, je zvyčajne spôsobený zvýšeným vnútroočným tlakom. Očakáva sa, že počet ľudí s glaukómom vzrastie do roku 2040 až na 110 miliónov. Prvou líniou liečby glaukómu sú očné kvapky vyrobené z analógov prostaglandínu, ktorý znižuje vnútroočný tlak. Avšak 25% až 50% ľudí nereaguje na liečbu a ich očný tlak zostáva zvýšený.
Výskumníci z Trinity College v Dubline spolupracovali s biotechnologickou spoločnosťou Exhaura na vývoji nového prístupu založeného na génovej terapii na zníženie vnútroočného tlaku, ktorý sa ukázal byť veľmi sľubný pri liečbe glaukómu.
„Tento vzrušujúci projekt nám umožnil preklenúť priepasť medzi akademickou obcou a priemyslom a veľmi úzko spolupracovať so spoločnosťou na génovú terapiu na vývoji špičkovej terapie, o ktorej veríme, že je pre pacientov v budúcnosti obrovským prísľubom,“ povedal Matthew Campbell, zodpovedajúci autor štúdie.
Výskumníci použili adeno-asociovaný vírus (AAV), bioinžiniersky nástroj, ktorý využíva neobalený vírus na dodanie modifikovaného genetického materiálu do tkanív a buniek. Po doručení modifikované gény vytvoria nové pokyny pre tieto tkanivá alebo bunky, čím pomáhajú liečiť choroby. Výskumníci použili AAV na dodanie pokynov na výrobu enzýmovej matricovej metaloproteinázy-3 (MMP-3), ktorá pomáha naštartovať odtok komorovej vody z oka.
Tím začal svoje experimenty na myšiach injekciou AAV do zadnej časti oka. Zistilo sa pritom, že zvýšenie MMP-3 sprostredkované AAV zvýšilo odtok tekutiny a znížilo vnútroočný tlak. Keď vedci testovali terapiu na očných buľvách ľudských darcov, zistili tiež, že odtok sa zvýšil. Vedci pritom tvrdia, že roky výskumu, ktoré vykonali, aby sa dostali do tohto bodu, stáli za to a že výsledky štúdie sú sľubné.
„Náš nový prístup k liečbe glaukómu pomocou génovej terapie je vyvrcholením viac ako sedemročného výskumu,“ povedal Jeffrey O’Callaghan, hlavný autor štúdie. „Dúfame, že táto terapia pripraví cestu k vývoju liečby iných foriem oslepujúcich očných chorôb“.
Štúdia bola nedávno publikovaná v Science Advances.
