Cielený ultrazvuk ako neinvazívna liečba Alzheimerovej choroby
- Autor:
- Roman Mališka
- Zverejnené:
- 29. 9. 2023
- Hodnotenie:
- Už ste hlasovali.
Dve nové štúdie zistili, že použitie cieleného ultrazvuku na otvorenie hematoencefalickej bariéry vyvolalo pozitívnu imunitnú reakciu v mozgu a umožnilo pripustiť technológiu úpravy génov. Táto technika by mohla byť neinvazívnym spôsobom liečby neurodegeneratívnych ochorení, ako sú napríklad Alzheimerova a Parkinsonova choroba.
Hematoencefalická bariéra je šikovná prirodzená ochranná membrána, ktorá zabraňuje prenikaniu nebezpečných patogénov a toxínov v krvi do mozgu. Z lekárskeho hľadiska však môže byť hematoencefalická bariéra nevýhodou, pretože bráni vstupu liekov a biofarmatík používaných na liečbu ochorení mozgu.
Vedci z Kolumbijskej univerzity však našli spôsob, ako otvoriť hematoencefalickú bariéru a umožniť tak dodávanie dôležitých liekov a génovej terapie priamo tam, kde sú najviac potrebné. Nedávno uverejnili dve práce, pričom v oboch zdôraznili účinnosť použitia neinvazívneho cieleného ultrazvuku na zabezpečenie prístupu do hematoencefalickej bariéry.
Prvá štúdia preukázala použitie cieleného ultrazvuku a systematicky podávaných mikrobublín na otvorenie hematoencefalickej bariéry a umožnenie vstupu technológie úpravy génov CRISPR. Kombináciou cileného ultrazvuku s vírusovými vektormi s kódovaním CRISPR výskumníci dosiahli viac ako 25 % účinnosť editácie v myších neurónoch.
Vedci tvrdia, že ich zistenia naznačujú, že pomocou cieleného ultrazvuku je možné upraviť genóm neurónových buniek a potenciálne opraviť gény, ktoré kódujú ochorenia mozgu, ako je Alzheimerova choroba, napríklad ApoE4 a ApoE2. Predchádzajúce štúdie zistili, že gén ApoE4 je dôležitým rizikovým faktorom Alzheimerovej choroby, zatiaľ čo ApoE2 je ochranný.
V druhej štúdii vedci ukázali, že použitie samotného cieleného ultrazvuku vyvolalo v mozgu myší imunitnú odpoveď, ktorá znížila množstvo beta-amyloidu a tau, dvoch proteínov, o ktorých je známe, že sa hromadia pri Alzheimerovej chorobe, a zlepšila pracovnú pamäť. Keď techniku cieleného ultrazvuku aplikovali na pacientov s Alzheimerovou chorobou, zistili mierne zníženie beta-amyloidu v oblasti hematoencefalickej bariéry, ktorá bola ošetrená, v porovnaní s neošetrenou oblasťou.
Vedci tvrdia, že výsledky týchto štúdií ukazujú, že cielený ultrazvuk by sa mohol použiť na liečbu Alzheimerovej choroby spustením imunitnej reakcie alebo umožnením dodania technológie na úpravu génov. Je tiež možné, že nová technika by mohla súčasne vyvolať úpravu génov aj imunomoduláciu.
„Výsledný synergický efekt by sa mohol ukázať ako kľúčový pri liečbe Alzheimerovej choroby, najmä v jej počiatočných štádiách,“ uviedla Elisa Konofagou, zodpovedajúca autorka oboch štúdií.
Štúdie boli nedávno uverejnené v magazínoch PNAS a Theranostics.
